En revolution for behandlingen

Rapportering fra møde 2  – Personlig medicin: det kan blive en revolution for patientbehandlingen og vores sundhedsvæsen
Onsdag den 12. oktober 13:00 – 17:30 Arkaden 8, Tivoli Kongrescenter København

Det er nu, vi skal lave de nationale løsninger.
Se rapporten fra det andet møde om PME: det kan blive en revolution for patientbehandlingen og sundhedsvæsenet.

Den medicinske revolution

Der begås dagligt små mirakler i sundhedsvæsenet ved hjælp af behandlinger, der bruger viden fra, hvad vi har siddende i arveanlæggene fra vores forfædre, og mulighederne for at udvikle nye behandlinger ved hjælp af medicin målrettet den enkelte stiger eksplosivt.
Men vi har slet ikke jura, infrastruktur og de nationale løsninger på plads til for alvor at høste mulighederne i personlig medicin.
Vi opfører os som husmænd i Danmark i modsætning til vores nabolande.

Og dog. England har nu i flere år haft fult blus under udviklingen med det store nationale projekt The 100.000 Genomes Project, og her opfører man sig på klassisk engelsk vis som herremænd med stor skala screeninger og store visioner.
Men en insider kunne berette, at det ikke har været helt ukompliceret at kaste sig ud i et stort nationalt projekt, lanceret af selve regeringschefen, og så tage snakken i de faglige og politiske miljøer bagefter.

Det er ikke helt tosset at tage snakken først og så handle, som vi gør i Danmark.
Men det klare budskab fra professor Lucy Raymond, Cambridge, og alle andre indlægsholdere på konferencen om personlig medicin den 12. oktober, var også, at nu skal vi altså gå fra snak til handling, hvis danskerne skal have det bedste ud af personlig medicin.
The talking days are over!

Fra Steve Jobs til Steffen Jensen:

LVS’ formand Henrik Ullum beskrev indledningsvis, hvad der er nøglen til den teknologiske revolution, der på meget kort tid har givet patienterne udsigt til helt nye former for behandling, og vores efterfølgere håb om, at vi kan knække nakken på nogle af de helt store folkesygdomme. Det er prisen.

En af vor tids helt store erhvervs-ikoner, Apple grundlæggeren Steve Jobs, fik i 2003 konstateret kræft i bugspytkirtlen. Fortsat en af de farligste kræftformer, vi har.
Som alternativt tænkende person forsøgte han i starten at behandle sig selv med alternative former, men erkendte til sidst, og angiveligt for sent, nødvendigheden for at søge hjælp i lægevidenskaben.
Han fik som en af de første lavet en helgenom kortlægning og også screenet den cancer, han havde, for at søge mulige behandlinger.

Dette foregik i 2010. Det tog måneder,, fire af USA førende laboratorier deltog, og det kostede Jobs den nette sum af 100.000 dollars.
Steve Jobs døde i august 2011, men havde han levet, ville han have set en udvikling, hvor nye metoder og nye supercomputere gjorde hans undersøgelse til rutine, og bankede prisen ned på under 1000 dollars.
Der tales i dag om, at en kortlægning af arvemassen nærmer sig 2 – 3000 kroner, så det også er tilgængeligt for hr. Jensen.
Det har udløst den medicinske revolution omkring mulighederne for at udvikle personlig medicin.

dansk-pme-moede-2-140

Læs hele Professor Henrik Ullums åbningstale: velkomst og åbning.

Se på Danmark som én stor forskningsplatform

De tre første indlægsholdere på mødet den 12. oktober er blandt de absolut førende læger i Danmark inden for området personlig medicin.
De er for længst kommet ned fra elfenbenstårnet og bruger den nye teknologi på daglig basis i deres klinikker.
De bruger personlig medicin til at redde liv.
Professor Inge Marie Svane, Herlev Hospital, er blevet kendt for brugen af immunterapi, der på næsten mirakuløs vis redder ellers dødsdømte patienter med f.eks. modermærkekræft.
Professor Ulrik Lassen, Phase 1 Unit, Rigshospitalet, leder en af Europas førende klinikker for behandling af kræftpatienter, der ellers er opgivet, og Jens Lundgren, Rigshospitalet, leder af Center for Personalized Medicine Managing Infectious Complications (Persimune), har imponerende resultater i bl.a. behandling af infektioner hos transplanterede.

De havde nogle klare budskaber til det fyldte auditorium på Tivoli Kongrescenter:
• Det virker! Personlig medicin helbreder, og det har store løfter til fremtiden.
• Det kræver nationale løsninger, og hele befolkningen skal deltage
• Lovgivningen skal på plads, og det haster
• Det bliver dyrt, men der er også et stort potentiale for besparelser
• Hvis du er ung, så læs til bioinformatiker. Der bliver brug for dig.
Sundhedsvæsenet skal udvikle nye kompetencer, bruge nye uddannelse og arbejde på helt nye måder.

Professor Jens Lundgren, Persimune, advokerede stærkt for synspunktet om at gøre det enkelte sygehus til én stor forskningsenhed, hvor der er flydende overgange fra forskning til behandling (se slides) Men også at gøre Danmark til én stor forskningsplatform. Vi er for lille et land til, at det skal deles op efter fem regioner. Der må findes nationale løsninger, alt andet er noget pjat. Det er også forældet at tale om databaser. Alle de databaser, der er udviklet rundt omkring, bør samles i et datavarehus, hvor data harmoniseres og standardiseres og kan tilgås med samme datasprog på nationalt plan. Det er ikke umuligt, det er bare ikke blevet gjort.

Blandt de mange årsager er naturligvis sikkerheden. Der skal være høje mure mod misbrug, og det skal være reguleret, hvem der har adgang og til hvilke formål. Her, som i mange andre sammenhænge, råbes der på, at lovgiverne får taget sig sammen og får jura og lovgivning på plads omkring adgang og deling af sundhedsdata. Den nuværende situation lægger gift for en fornuftig udvikling.

Jens Lundgren, der som nævnt arbejder med infektioner, beskrev et eksempel på potentialet i at få standardiseret data og bruge personlig medicin. For 8 – 9 år siden udviklede over 30 procent af transplanterede patienter en livstruende infektion med CMV, cytomegalovirus. Landets mikrobiologiske afdelinger har forskellige måder at lave analyser for CMV på, så derfor får den behandlende enhed forskellige svar. Der er en proces i gang for at få standardiseret dette samtidig med, at der er konsekvent opfølgning og screening, og omfanget af livstruende infektioner er nu under fem procent. Det siger sig selv, hvilket potentiale, der her er for både besparelser og bedre livskvalitet for de transplanterede.

Hvor er vi med personlig medicin i Danmark, en status og perspektiv - Professor Jens Lundgren, Institut for Klinisk Medicin og leder af Persimune, Center for Personalized Medicine Managing Infectious Complications, Rigshospitalet

Se hele Professor Jens Lundgrens præsentation:  Hvor er vi med personlig medicin i Danmark, en status og perspektiv.

Et af de steder i sundhedsvæsenet, hvor personlig medicin er i brug dagligt, er på Rigshospitalet, Phase 1 Unit. Kendere vil vide, at fase 1 normalt er den første afprøvning på raske mennesker af et nyt lægemiddel. Det er under normale omstændigheder ikke tilladt på kræftområdet. Det har man lov til på den klinik, som professor Ulrik Lassen leder, fordi man her forsøger at finde en sidste behandling for kræftpatienter, der er opgivet. Det vil sige, at der er forsøgt behandling med alle de godkendte standard behandlinger, som sundhedsvæsenet råder over, men at der ikke længere er noget på hylden, som man kan tilbyde den kræftsyge.

Det er sin egen sag at gå ind i en fase 1 behandling, hvor et nyt lægemiddel forud kun er testet på dyr. Men er man opgivet, så har man sjældent den type reservationer. Men forudsætningen i klinikken er, at man helbredsmæssigt ikke er længere ude, end at man kan klare den voldsdomme belastning, som en forsøgsbehandling kan være. Desuden skal man naturligvis være indstillet på at blive kortlagt genetisk for, at lægerne kan søge efter en potentiel virksom forsøgsbehandling.

Tallene taler deres eget sprog. Klinikken får årligt henvist omkring 400 patienter, hvoraf de 300 bliver henvist til forsøg. Der bliver fundet et behandlingstilbud til tre ud af fire, men 100 er ikke i stand til tage imod tilbuddet, fordi de i mellemtiden bliver for svækkede. Halvdelen af de tilbageværende, altså omkring 100 patienter årligt, får en eksperimentel behandling, der enten er livsforlængende, helbredende eller giver en bedre livskvalitet. Vi taler om mennesker, der havde fået en dødsdom, og de erfaringer, der bliver indhøstet, i øvrigt i samarbejde med klinikker i udlandet, vil give fortsat forbedre muligheder for behandling.

Et andet område, hvor genetikken og personlig medicin bliver brugt til at styre avanceret behandling, er immunterapi. Et af de områder inden for behandling af kræft, der i de seneste år har vist de mest lysende resultater. Det blev illustreret af professor Inge Marie Svane, Herlev Hospital, med en række patienthistorier, hvor en række mennesker med livstruende kræft var vendt tilbage til livet (se slides).

Nøglen til immunterapiens store succes er forståelsen af kroppens T-celler i bekæmpelsen af kræftsvulster og forståelsen af, at kræftcellerne indeholder nogle særlige proteiner. Immunsystemet kan ”vækkes”, og det vil gå målrettet efter at dræbe kræftceller, der indeholder kræftproteiner. Det er ydermere sådan, at immunsystemet har en hukommelse, så det slår igen, hvis kræftcellerne skulle forsøge sig med at vende tilbage.

De første tilfælde, hvor behandlingen lykkedes, og det er kun nogle få år siden, var rent ud forbløffende, fortalte Inge Marie Svane. Patienterne med livstruende cancer blev fuldstændig raske og fortsatte med at være raske. Det, vi har hørt mest om, er patienter med modermærkekræft, der tidligere ofte døde inden for få uger, men nu går fornøjede omkring, og potentialet inden for kræftbehandlingen er langt større.

Gennembruddet i immunterapien er som sagt sket inden for de seneste få år, og det er allerede en godkendt behandling på linje med kemoterapi, og langt mere skånsomt – hvis man altså kan tåle behandlingen. Og her er vi så ved humlen: personlig medicin. Inge Marie Svane fortalte, at det stadig er sådan, at 40 procent af patienterne ikke kan tåle den behandling, som de giver på Herlev Hospital. De får ganske alvorlige bivirkninger og må søge andre behandlingsformer, hvis de findes.

Problemet er, at lægerne ikke på forhånd ved, hvem der er i gruppen af de 40 procent. Det kræver omfattende studier af genetikken og muligheden for at se på meget store registre for at forstå, hvad der betinger, at nogen kan tåle behandlingen, mens andre ikke kan, og måske derved åbner for muligheden for at udvikle andre behandlinger, der er virksomme til den patientgruppe. Der skal lægerne bruge teknologien i personlig medicin, og lykkes de med det, så er der et ganske betydeligt potentiale for at redde mange kræftpatienter i fremtiden.

The 100.000 Genome Project and The genetic basis of intellectual disability

Professor Lucy Raymond, Cambridge University, Institute for Medical Research

dansk-pme-moede-2-162

Læs hele Professor Lucy Raymonds præsentation herThe 100.000 Genome Project And the Genetic Basis of Intellectual Disability

 

Psykiatrien: svært, men med et stort potentiale

Brugen af personlig medicin i psykiatrien er et af de områder, hvor der stilles meget store forventninger. Men også et af de områder, der er rigtigt svære, fordi psykiatriske lidelser ofte er så vældigt komplicerede. Seniorforsker Henrik Berg Rasmussen, Institut for Biologisk Psykiatri, KU, gav en beretning fra frontlinjen, og groft sagt, så faldt den i to dele, efter om vi taler monogene eller polygene, altså om vi har at gøre med sygdomme, der er betinget af enkelte gener eller har mange gener involveret.

Blandt de monogene er autisme, og genetisk test af autisme er i dag mulig, og mulighederne for behandling derfor også bedre. Men ved polygene lidelser taler vi om, at så mange som 100 og måske helt op til 1000 gener er involveret og leverer hver deres lille bidrag til, at patienten har det dårligt, og her taler vi om store sygdomme som skizofreni, der plager en halv procent af befolkningen, altså 25.000 – 30.000, og depression, der rammer seks til ti gange så mange. Det er kun omkring 60 – 70 procent, der bliver hjulpet af de lægemidler og andre behandlinger, der er på markedet, og de er ofte gennem en større proces med afsøgning af virksomme behandlinger.

Den nye teknologi har endnu ikke skabt et paradigmeskifte i psykiatrien i stil med det, som man aner på andre store sygdomsområder. Men potentialet er meget stort, netop fordi de meget store computermuskler, som bliver opbygget i disse år, er forudsætningen for at knække koden i sygdomme, hvor mange gener er involveret, og ved at studere og forstå genetikken kan det blive muligt at få en bedre brug af de nuværende behandlinger og at udvikle nye. Vi er der ikke endnu, men det er et område, hvor der er meget store forskningsprojekter i gang, bl.a. et af de største, iPSYCH, der gennemføres på fire adresser bredt over Danmark.

dansk-pme-moede-2-182

Læs hele Seniorforsker Henrik Berg Rasmussens præsentation: Personlig medicin og psykisk sygdom.

Vejen til det sidste dårlige hjerte!

Det var dagens gladeste budskab, og det kom fra professor Henning Bundgaard, Hjertecentret, Rigshospitalet. Han tegnede billedet af et hjerteområde, hvor den personlige medicin bliver den helt store gamechanger, fordi hjerteområdet for det første er et meget stort område, og der derfor bliver brugt meget store ressourcer, og for det andet, fordi man kender målgruppen bedre, og at det alt andet lige er mindre genetisk kompliceret. Så det ultimative mål er altså udryddelsen af hjerte-kar-sygdomme!

Det, som foregår lige nu, er en eksplosion i mulighederne for målrettet behandling. Det er blevet væsentlige billigere at afprøve nye lægemidler, men de er så også målrettet stadig mindre grupper. Det betyder, at vi vil få mange flere og målrettede præparater at arbejde med. Siden 2011 har en tredjedel af alle nye lægemidler på området haft en slags genetisk eller anden biomarkør. Over 90 procent af lægemiddelvirksomhederne anvender genetik i deres udviklingsprogrammer og op til 50 procent af de lægemidler, der for øjeblikket er i pipelinen, er det, der på dansk hedder personalized. Det er beskrivelsen af et paradigmeskifte i sundhedsvæsenet.

På hjerteområdet skal det i første omgang komme de til gode, der har en arvelig hjertesygdom. Vi taler om ca. 65.000 danskere. Der er et nationalt projekt PROGENY, der samler denne gruppe (se slides) Halvdelen af familierne med arvelig hjertesygdom er ikke blevet gentestet, og lægerne ved, at sandsynligheden for, at familiemedlemmer deler arvelig hjertesygdom er fifty-fifty. Derfor skal de for deres egen skyld gennem en screening. Henning Bundgaard opfordrede som andre til, at jura og lovgivning omkring dette kommer på plads, så deltagerne ikke skal være nervøse for, at det får indflydelse på deres forsikring, arbejde, pension eller andre forhold.

Men Henning Bundgaard beskrev også en vej for kardiogenetikken, hvor der skal identificeres langt flere grundlæggende genetiske og cellemæssige årsager til sygdom, og det gælder så ikke blot hjertesygdom. Hvor der skal anvendes betydeligt mere omfattende genetisk screening, og præcisions diagnostikken skal udvikles, så der bliver meget mere genetisk styret behandling, og at genetikken også bruges direkte i forebyggelsen. Det er alt samme på vejen til en reduktion eller ligefrem udryddelse af en af vores samfunds største dræbere: hjerte-kar-sygdomme!

dansk-pme-moede-2-185

Læs hele Professor Henning Bundgaards præsentation: Arvelige hjertesygdomme og personlig medicin.

Der er lighedstegn mellem personlig medicin og det patientcentrerede sundhedsvæsen

Hvis nogen var i tvivl om holdningen til personlig medicin hos repræsentanterne for de store patientgrupper, så var en halv time en eftermiddag den 12. oktober 2016 nok til at sætte tingene på plads: der stilles meget store forventninger til personlig medicin, og hvis man både er folkevalgt og klog, så er det nok tiden til at lytte.

Direktøren for Hjerteforeningen, Kim Bøgh, satte ligefrem lighedstegn mellem personlig medicin og det patientcentrerede sundhedsvæsen. Inddragelse af patienter og patientorganisationer som fuldgyldige partnere i processen mod mere personlig medicin er nøglen til at flytte sundhedsvæsenet i den rigtige retning, sagde Kim Bøgh.

Patienterne har traditionelt været betragtet som deltagere i stedet for at være betragtet som samarbejdspartnere i design, udvikling og fremadrettet drift og governance af biobanker og registre. Men patienter er mere end donorer af informationer og prøver til registre og biobanker. Patienterne er og skal være samarbejdspartnere direkte ind i hjertet af biobankerne og registrene med en vigtig stemme og kan bidrage med unikke perspektiver og viden. Patienter kan aktivt anvendes som samarbejdspartnere i udvikling af ny behandling, og vi føler da også, at det er den vej, det går, sagde Kim Bøgh.

dansk-pme-moede-2-187

Læs hele Direktør Kim Høghs præsentation: Personlig Medicin, hjerternes fest?

Direktøren for Kræftens Bekæmpelse, Leif Vestergaard Pedersen, slog fast, at udviklingen af personlig medicin ganske enkelt er et paradigmeskifte for kræftpatienterne, og det rummer kolossale muligheder for behandlingen. Og som næsten alle indlægsholdere, så slog han tykke streger under betydning af, at vi nu i Danmark kommer frem til nogle nationale løsninger i kampen mod de store sygdomme.

Vi kommer kun videre gennem et nationalt samarbejde, som også går videre til et internationalt samarbejde. Vi skal holde op med at bygge små slotte rundt om i sundhedsvæsenet. Det bliver ikke til andet end nogle små ringborge, og dem kan vi ikke bruge til noget i disse tider, slog han fast.

Begge direktører for de store patientforeninger var meget skarpe på datasikkerheden. Leif Vestergaard slog fast, at vi står med et paradigmeskifte i behandling til gavn for kræftpatienterne og forskerne:

  • hvis vi er i stand til at etablere et stærkt nationalt samarbejde, og
  • hvis vi har befolkningens tillid til, at data bevares i trygge hænder.

Utrygheden med data ligger i et omfang mest hos lægerne, men det findes også hos patienterne. Man skal være sikker på, at data lander der, hvor de skal være. Hvis data ender hos industrien, så siger folk nej. Det er vigtigt, at vi får en form for samtykke om deling af data, sagde Leif Vestergaard, selv om han fortsat erklærede sig som tilhænger af vidtgående brug af data så længe, de er anonymiserede.

Patienterne skal være sikre på, at de data, de leverer, er beskyttet og udelukkende anvendes til de formål, som der er givet tilladelse til, fastslog Kim Bøgh, direktør for Hjerteforeningen. Forskerne har en forpligtelse til at værne om følsomme informationer og respektere patienternes ret til et privatliv. Det er vigtigt, at myndigheder og forskere, som arbejder med personfølsomme data, opfanger og respekterer patienternes og offentlighedens perspektiver og bekymringer omkring anvendelsen af deres data til forskningsmæssige formål.

dansk-pme-moede-2-195

Læs hele Direktør Leif Vestergaards præsentation: Paradigmeskifte for kræftpatienterne?

Paradigmeskifte, hvordan er det lige, det staves?

Sundhedsdirektør Erik Jylling, Danske Regioner, lagde sig bevidst eller ubevidst på linje med de to patientdirektører: ja, vi står over for et paradigmeskifte i patientbehandlingen og opbygningen af sundhedsvæsenet, ja, vi står over for nogle udfordringer med at få etableret nogle solide nationale løsninger og ja, vi har en udfordring med at bevare tilliden hos de mennesker, der leverer data til hele denne udvikling.

Men Erik Jylling skar det med vanlig retorik skarpere op end forgængerne: Set fra vores stol, så kræver et nationalt genomprogram først og fremmest en afklaret governance struktur for det hele. Vi skal have de juridiske forhold på plads. Vi skal etikken på plads, og kommunikation og dialog med befolkningen er helt essentiel, sagde Erik Jylling.

Man kan undres over befolkningens holdning til, at de vil dele alle mulige data med forskerne i forhold til de helt hysteriske og helt fiktive historier om, hvad anti sundhedsprofessionelle dog kunne finde på at gøre med dine sundhedsdata. Men sådan er debatten, og kan vi ikke overbevise befolkningen og patienterne om, at det er for alles skyld og til alles nytte, så kan vi godt pakke sammen. Paradigmeskifte, hvordan er det lige, det staves?

Og i den forbindelse understregede Erik Jylling behovet for kommunikation og involvering af befolkningen i dette projekt. Hvis det ikke lykkes, så kan vi risikere at tabe det hele.

Men til spørgsmålet om, hvorvidt de danske sygehuse er klar til personlig medicin, så svarede Erik Jylling klart ja. Teknologiske omvæltninger er ikke noget nyt for danske sygehuse. De foregår hele tiden, og trods alt er det lykkedes at tage nogle store skridt mod det digitaliserede sundhedsvæsen, bl.a. ved at nedbringe antallet af elektroniske patientjournaler fra 23 til 5 og måske endnu færre i løbet af nogle få år. Så regionerne og sygehusene er ikke ligefrem maskinstormere.

Men der er ingen tvivl om, at paradigmeskiftet bliver mere gennemgribende, end vi lige forestiller os i dag. Den måde, vi tænker opbygning af vores specialer i sundhedsvæsenet i Vesteuropa, så er det meget organspecifikt, altså vi tænker i herter og nyrer etc. Men er det organerne, der binder os sammen, eller er det f.eks. genetikken. Skal vi lave en helt anderledes opbygning af specialerne? Skal vi have ét diagnostisk speciale i stedet for fire fem forskellige? Skal sygdomsspecifikation være styrende eller måske patientforløb?

Det er spørgsmål, der blæser lidt i vinden. Til gengæld har Danske Regioner nogle klare ambitioner om, hvordan, vi begynder at etablere de nationanle strukturer. Bl.a. ved etablering af en sammenhængende bio- og genombank i Danmark, der dækker alt biologisk materiale. Moderne teknologi betinger jo, at det ikke er nødvendigt med en samlet monumental bygning et sted på neutral grund, men at der kan være filialer i hver region, formentlig højst to depoter i hver region, og så et kæmpe oprydningsarbejde i, hvad der ligger af biologisk materiale i små køleskabe rundt omkring i landet, så det kan samles og gøres til en del af en national infrastruktur.

Danske Regioner ser også gerne etablering af fem regionale og et nationalt forskningscenter for personlig medicin, der kan understøtte forskningsindsatsen kliniknært og med økonomien, management, teknologi etc. på plads. Vi er i Danmark unikke, fordi vi har en national infrastruktur til at opsamle data og bringe dem sammen i en fælles database. Det skal vi udnytte til gavn for de danske patienter.

dansk-pme-moede-2-203

Læs hele Sundhedsdirektør Erik Jyllings præsentation:
Paradigmeskifte i behandlingen, er de danske sygehuse klar til personlig medicin?

Fotograf Ole Bo Jensen – www.imagebureauet.dk